La Cour de justice de l’Union européenne, par son arrêt du 22 février 2024, précise le régime juridique de l’exclusivité commerciale des médicaments orphelins. Le litige porte sur la validité d’une autorisation de mise sur le marché accordée par l’autorité administrative à un produit concurrent d’un traitement protégé. Le titulaire de la protection initiale invoquait le bénéfice notable de son invention pour s’opposer à l’entrée d’un médicament générique sur le marché européen. Les faits indiquent qu’un médicament traitant la mucoviscidose avait obtenu une désignation spéciale grâce à une contribution majeure aux soins par une administration facilitée. Une société tierce a sollicité une dérogation en démontrant que son produit présentait une plus grande innocuité pour une partie importante de la population. L’institution compétente a fait droit à cette demande après avoir constaté que le nouveau traitement évitait des effets indésirables très courants comme la toux. Le Tribunal de l’Union européenne, par son arrêt du 2 mars 2022, a rejeté le recours formé par la société titulaire des droits exclusifs de commercialisation. Le pourvoi interjeté devant la Cour invite à clarifier si la supériorité clinique impose une évaluation globale du rapport bénéfice/risque pour tous les patients. La solution retenue par les juges valide l’octroi de l’autorisation concurrente dès lors qu’un avantage thérapeutique est prouvé pour un sous-ensemble significatif de personnes. Cette interprétation conduit à analyser d’abord l’autonomie de la notion de supériorité clinique avant d’apprécier la validité de l’évaluation de l’innocuité pour les patients.
I. La consécration de l’autonomie conceptuelle de la supériorité clinique
A. La distinction nécessaire entre le bénéfice notable et la supériorité clinique
La décision souligne que la désignation d’un médicament orphelin suppose la preuve d’un bénéfice notable par rapport aux méthodes de traitement déjà autorisées par l’administration. Cette exigence vise à encourager les investissements dans la recherche de thérapies innovantes apportant des avantages réels et quantifiables pour l’ensemble des patients concernés. La supériorité clinique constitue en revanche la condition légale permettant de déroger à l’exclusivité commerciale décennale normalement garantie au promoteur du produit princeps initial. La Cour affirme que « les deux notions ont des objets et des champs d’application différents, ce qui interdit de les considérer comme étant strictement interchangeables ». Le juge précise que le législateur a délibérément choisi des termes distincts pour désigner les conditions d’obtention du statut orphelin et celles justifiant les dérogations.
B. Le caractère alternatif des critères légaux de la supériorité
La réglementation définit le médicament cliniquement supérieur comme celui apportant un avantage thérapeutique notable sous l’angle de l’efficacité, de l’innocuité ou des soins prodigués. L’usage de la conjonction de coordination « ou » démontre que ces trois critères d’évaluation doivent être lus de manière alternative et non de façon cumulative. Il suffit par conséquent qu’un seul de ces paramètres soit rempli pour qu’un médicament similaire puisse obtenir une autorisation de mise sur le marché concurrente. Le juge écarte l’argument selon lequel une évaluation globale du rapport bénéfice/risque serait impérativement requise pour l’ensemble de la population souffrant de la pathologie. Cette lecture littérale des textes permet d’envisager la supériorité clinique sous l’angle spécifique de l’innocuité accrue pour certains groupes de patients particulièrement vulnérables.
II. La validation de l’innocuité accrue pour un segment de la population
A. L’appréciation segmentée de la sécurité thérapeutique des patients
La supériorité clinique peut être légalement établie par référence à une plus grande innocuité constatée pour un sous-ensemble spécifique de la population totale des malades concernés. Dans cette espèce, le médicament orphelin princeps entraînait une toux chez plus de dix pour cent des utilisateurs, ce qui constituait un risque réel d’intolérance. Le nouveau produit garantissait une sécurité supérieure pour ces personnes dès lors qu’il ne provoquait pas les effets indésirables identifiés par les études cliniques disponibles. La Cour confirme qu’il est possible de conclure à une plus grande innocuité pour un groupe restreint sans exiger une amélioration globale pour toute la population. « La supériorité clinique du médicament devait être établie par référence à une plus grande innocuité pour le sous-ensemble de la population concerné » par les risques.
B. La confirmation du contrôle restreint exercé sur les évaluations techniques
Le Tribunal de l’Union européenne a correctement jugé que le seuil de dix pour cent de patients affectés représentait une proportion importante de la population totale traitée. L’autorité administrative n’a donc commis aucune erreur manifeste d’appréciation en considérant que la toux représentait un effet indésirable fréquent justifiant une alternative thérapeutique nouvelle. Le juge rappelle que l’intolérance peut être caractérisée même si le patient n’a pas encore effectivement abandonné son traitement habituel pour des raisons médicales graves. La motivation de l’arrêt attaqué permet de comprendre les fondements scientifiques ayant conduit à valider l’autorisation de mise sur le marché du produit concurrent direct. Le rejet définitif du pourvoi par la juridiction supérieure stabilise ainsi la jurisprudence relative aux dérogations à l’exclusivité commerciale au sein du marché unique européen.
